Una edición genética única redujo las grasas en sangre durante un año, hasta ahora

La idea llama la atención: en vez de tomar repetidamente un medicamento para reducir el colesterol, recibir una sola infusión diseñada para desactivar un gen del hígado. En un estudio de fase 1, el primero en humanos, 15 personas cuyos trastornos lipídicos no estaban bien controlados con medicación recibieron CTX310, un tratamiento CRISPR-Cas9 dirigido al gen ANGPTL3.

Con la dosis más alta, tras 12 meses el colesterol LDL era un 52,5% menor y los triglicéridos un 47,8% menores que al inicio. Durante ese año no se notificaron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento. Son señales iniciales interesantes, sobre todo porque la edición pretende ser permanente.

Pero aquí hace falta un gran asterisco. Quince personas son demasiado pocas para establecer la seguridad a largo plazo, y el estudio no fue diseñado para mostrar si el tratamiento previene infartos u otros resultados clínicos. Fue financiado por CRISPR Therapeutics y el seguimiento prolongado es especialmente importante: a diferencia de un medicamento que puede suspenderse, la edición genética está pensada para durar.