Une modification génétique unique a réduit les lipides sanguins pendant un an, jusqu’ici

L’idée est saisissante : au lieu de prendre régulièrement un médicament hypocholestérolémiant, recevoir une seule perfusion conçue pour désactiver un gène du foie. Dans une étude de phase 1, la première chez l’être humain, 15 personnes dont les troubles lipidiques n’étaient pas suffisamment contrôlés par les médicaments ont reçu CTX310, un traitement CRISPR-Cas9 ciblant le gène ANGPTL3.

À la dose la plus élevée, après 12 mois, le cholestérol LDL avait diminué de 52,5 % et les triglycérides de 47,8 % par rapport au départ. Aucun événement indésirable grave lié au traitement n’a été signalé pendant cette année. Ces chiffres constituent un signal précoce intéressant, d’autant que la modification est conçue pour être permanente.

Mais c’est ici qu’un grand astérisque s’impose. Quinze personnes sont bien trop peu nombreuses pour établir la sécurité à long terme, et l’étude n’était pas conçue pour déterminer si le traitement prévient les infarctus ou d’autres événements cliniques. Elle a été financée par CRISPR Therapeutics et un suivi prolongé est particulièrement important : contrairement à un médicament que l’on peut arrêter, l’édition génétique est faite pour durer.