Una modifica genetica una tantum ha ridotto i grassi nel sangue per un anno, finora

L’idea colpisce: invece di assumere ripetutamente un farmaco per abbassare il colesterolo, ricevere una sola infusione progettata per disattivare un gene del fegato. In uno studio di fase 1, il primo sull’uomo, 15 persone con disturbi lipidici non adeguatamente controllati dai farmaci hanno ricevuto CTX310, un trattamento CRISPR-Cas9 diretto contro il gene ANGPTL3.

Alla dose più alta, dopo 12 mesi il colesterolo LDL era inferiore del 52,5% e i trigliceridi del 47,8% rispetto al valore iniziale. Durante l’anno non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento. Sono primi segnali interessanti, soprattutto perché la modifica è pensata per essere permanente.

Ma è il momento di mettere un grande asterisco. Quindici persone sono troppo poche per stabilire la sicurezza a lungo termine e lo studio non era progettato per dimostrare se il trattamento prevenga infarti o altri esiti clinici. È stato finanziato da CRISPR Therapeutics e qui un follow-up prolungato è particolarmente importante: a differenza di un farmaco che si può interrompere, l’editing genetico è concepito per durare.