Uma edição genética única reduziu as gorduras no sangue durante um ano, até agora

A ideia é marcante: em vez de tomar repetidamente um medicamento para baixar o colesterol, receber uma única infusão concebida para desligar um gene do fígado. Num estudo de fase 1, o primeiro em humanos, 15 pessoas cujas alterações lipídicas não estavam devidamente controladas com medicação receberam CTX310, um tratamento CRISPR-Cas9 dirigido ao gene ANGPTL3.

Na dose mais elevada, após 12 meses o colesterol LDL estava 52,5% mais baixo e os triglicéridos 47,8% mais baixos do que no início. Não foram comunicados acontecimentos adversos graves relacionados com o tratamento durante esse ano. São sinais iniciais intrigantes, sobretudo porque a edição pretende ser permanente.

Mas este é o momento para um grande asterisco. Quinze pessoas são muito poucas para estabelecer a segurança a longo prazo, e o estudo não foi concebido para mostrar se o tratamento previne enfartes ou outros desfechos clínicos. Foi financiado pela CRISPR Therapeutics e o acompanhamento prolongado é especialmente importante: ao contrário de um medicamento que pode ser interrompido, a edição genética foi feita para durar.