Eine einmalige Genveränderung senkte Blutfette ein Jahr lang – bisher

Die Idee ist bemerkenswert: Statt wiederholt ein cholesterinsenkendes Medikament einzunehmen, erhält man eine einzige Infusion, die ein Gen in der Leber abschalten soll. In einer Phase-1-Studie, der ersten am Menschen, erhielten 15 Personen, deren Fettstoffwechselstörungen medikamentös nicht ausreichend kontrolliert waren, CTX310 – eine CRISPR-Cas9-Behandlung, die auf das Gen ANGPTL3 zielt.

Bei der höchsten Dosis lag das LDL-Cholesterin nach zwölf Monaten 52,5 Prozent und die Triglyzeride 47,8 Prozent unter dem Ausgangswert. In diesem Jahr wurden keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse berichtet. Das sind interessante frühe Signale, besonders weil die Veränderung dauerhaft sein soll.

Doch hier ist ein großes Sternchen nötig. Fünfzehn Menschen sind viel zu wenige, um die langfristige Sicherheit zu beurteilen, und die Studie war nicht darauf ausgelegt zu zeigen, ob die Behandlung Herzinfarkte oder andere klinische Ereignisse verhindert. Sie wurde von CRISPR Therapeutics finanziert, und eine lange Nachbeobachtung ist hier besonders wichtig: Anders als ein Medikament, das man absetzen kann, soll Geneditierung bleiben.